主題 1
以幹細胞方法解析神經退行性疾病的分子基礎
T13-605/18-W
項目統籌院校
- 香港科技大學
參與院校
- 香港城市大學
- 香港中文大學
- 香港大學
項目簡介
我們持續努力探尋創新療法應對與老齡相關的神經退化性疾病，例如嚴重威脅人們健康的高發病阿茲海默症(AD)，以滿足迫切的需要。我們建立了平臺，能將 iPSC 分化成特定腦細胞類型和產生腦類器官。本項目在此基礎上，利用先進的幹細胞和基因組編輯技術進一步探索 AD 的病理機制。我們建立了源自攜帶 AD 遺傳風險變異患者的 iPSC，藉此深入研究病理生理學。這些iPSC 衍生的神經元，亦可用作評估候選藥物的功效和安全性。此外，我們成功研發出一種新型全腦基因編輯技術，在小鼠模型中證明可以改善 AD 的病理症狀，有潛力發展成爲 AD 的新型長效治療手段。該技術獲得了中國神經科學學會2021年度「神經科學重大進展」殊榮，在第四十九屆日內瓦國際發明展上取得金獎，並成為首批獲創新科技署「產學研 1+ 計劃」（RAISe+）資助的項目之一。
研究影響
我們擁有先進的研究能力並取得重要數據，為治理 AD 等無法治癒的神經系統疾病提供了理論基礎，有助應對醫療需求缺口及減輕相關的經濟重擔。長遠而言，這些先進的科研能力和技術將有助推動本港卓越研究，加強與內地和國際機構的合作，為年輕科學家提供培訓機會，讓香港在先進神經再生醫學和幹細胞研究領域居前，鞏固香港作為國際創新科技中心的地位。
香港科技大學
葉玉如教授於美國哈佛大學獲藥理學博士學位，其後在紐約Regeneron 製藥公司擔任高級科學家。她於 1993 年起受聘於科大，現任晨興生命科學教授及生命科學部講座教授。葉教授是國際知名學者，在解析大腦功能的複雜機制以及研發神經退化性疾病新藥方面有重大貢獻，發表了超過 330 篇論文和綜述，擁有 70 多項科技發明專利。葉教授還當選為多間學術機構的院士，包括中國科學院、美國國家科學院、美國人文與科學院，並獲頒多個國內外重要學術獎項，包括國家自然科學獎、 歐萊雅聯合國教科文組織「世界傑出女科學家成就獎」。